Tweetalige printerversie Eentalige printerversie

Schriftelijke vraag nr. 4-3821

van Alain Destexhe (MR) d.d. 14 juli 2009

aan de vice-eersteminister en minister van Sociale Zaken en Volksgezondheid

Behandelingen in schrijnende gevallen - Myelofibrose - Terugbetaling - Afschaffing - Behandelingen met erythropoietine (EPO)

geneeswijze
gezondheidsverzorging
chronische ziekte
bloedziekte
remgeld
ziekteverzekering
kosten voor gezondheidszorg
kosteloze medische verzorging

Chronologie

14/7/2009 Verzending vraag (Einde van de antwoordtermijn: 14/8/2009 )
29/9/2009 Antwoord

Vraag nr. 4-3821 d.d. 14 juli 2009 : (Vraag gesteld in het Frans)

Kunt u mij zeggen of de terugbetaling van sommige behandelingen in schrijnende gevallen die gratis waren, werd afgeschaft en, zo ja, waarom? Myelofibrose is een chronische ziekte. Waarom wordt de behandeling, die de patiŽnt een min of meer aanvaardbaar levenscomfort kan bieden, niet meer terugbetaald? Hoever staat het met de behandelingen met erythropoietine (EPO)?

Antwoord ontvangen op 29 september 2009 :

Primaire myelofibrose maakt deel uit van de klassieke myeloproliferatieve aandoeningen. Het combineert meestal een excessieve proliferatie van abnormale bloedcellen, anemie, splenomegalie en hepatomegalie (vergroting van de milt en de lever), verantwoordelijk voor de extramedullaire hematopoïese (productie van bloedcellen in milt en lever). Deze chronische aandoening wordt ook gekenmerkt door een piek van gevallen rond 60 jaar, een verhoogd risico op trombose en het risico op transformatie naar leukemie. Door de lage jaarlijkse incidentie, ongeveer 1 geval per 100 000, kan de aandoening worden beschouwd als een zeldzame ziekte. In de helft van de gevallen is er sprake van een chromosomale mutatie. In afwachting van de ontwikkeling van specifieke behandelingen blijft de huidige behandeling symptomatisch en is die erop gericht de anemie (EOB, thalidomide, prednisone, androgenen) of de extramedullaire hematopoïese (hydroxyurea, splenectomie) te beperken.

De specialiteiten op basis van erytropoëtine zijn in België niet vergund voor de indicatie “myelofibrose” en zijn bijgevolg door de verzekering voor geneeskundige verzorging ook nooit vergoedbaar geweest voor deze indicatie.

De behandelingen op basis van erytropoëtine zijn op dit moment toegelaten voor de behandeling van diverse gevallen van anemie of om het volume te verhogen van autologe bloeddonaties bij patiënten die deelnemen aan een programma van uitgestelde autologe bloedtransfusies.

Verdere indicaties kunnen eventueel worden ingediend voor evaluatie bij de afdeling Registratie van het Federaal Agentschap voor geneesmiddelen en gezondheidsproducten (FAGG) met het oog op een aanvraag tot VHB of anders bij de afdeling Onderzoek en Ontwikkeling van het FAGG met het oog op de uitvoering van een klinische studie zodat een bewijs van de werkzaamheid en onschadelijkheid van erytropoëtine wordt bekomen.

Momenteel zijn specialiteiten op basis van erytropoëtine dus enkel vergoedbaar binnen de officieel vergunde indicaties en onder welbepaalde vergoedingsvoorwaarden (hoofdstuk IV van de lijst van vergoedbare specialiteiten van het koninklijk besluit van 21 december 2001 tot vaststelling van de procedures, termijnen en voorwaarden inzake de tegemoetkoming van de verplichte verzekering voor geneeskundige verzorging en uitkeringen in de kosten van farmaceutische specialiteiten). Overigens is het zo dat volgens de laatst gepubliceerde klinische studies een behandeling met erytropoëtine slechts werkzaam is bij een beperkt deel van de patiënten met myelofibrose en geen effect heeft op het natuurlijk verloop van de ziekte.

De behandelingen via “Compassionate Use” vallen ten laste van de farmaceutische bedrijven die een aanvraag tot uitvoering van een programma inzake het ter beschikking stellen van geneesmiddelen voor gebruik in schrijnende gevallen moeten richten aan mij of mijn afgevaardigde, vergezeld van het advies van een ethisch comité.

Vóór de transpositie van de Europese richtlijnen en verordeningen “Pharmaceutical Package”, in het bijzonder het artikel 83 van de Europese Verordening 726/2004, naar de Belgische wetgeving, bestond er geen juridisch kader voor behandelingen in het kader van “Compassionate use”.

Door de wet van 1 mei 2006 houdende de herziening van de farmaceutische wetgeving en het uitvoerend koninklijk besluit van 14 december 2006 werd in België naast het wettelijk kader voor “Compassionate Use”, parallel een ruimer wettelijk kader gecreëerd wat betreft een “Medical Need Program”. Deze wet wijzigde de wet van 25 maart 1964 op de geneesmiddelen

De wet van 25 maart 1964 op de geneesmiddelen definieert in artikel 6quater, §1, 2°, het ter beschikking stellen van een geneesmiddel voor menselijk gebruik voor gebruik in schrijnende gevallen en in artikel 6quater, §1, 3°, het ter beschikking stellen van een geneesmiddel voor menselijk gebruik met het oog op de uitvoering van een medisch noodprogramma (of Medical Need Program, MNP). Het uitvoeringsbesluit bepaalt de criteria volgens dewelke een geneesmiddel kan worden gebruikt in het kader van een gebruik in schrijnende gevallen of een MNP.

Deze twee “recent” in de wetgeving gedefinieerde begrippen zijn wat het gebruik in schrijnende gevallen betreft van toepassing op geneesmiddelen in afwachting van een vergunning voor het in de handel brengen (VHB), en wat de MNP’s betreft zijn deze begrippen van toepassing op geneesmiddelen die reeds een VHB bezitten. De toepassing van het nieuwe wettelijke kader, dat aan welomschreven criteria voldoet, is de reden waarom het mogelijk is dat een behandeling via het gebruik in schrijnende gevallen, die vroeger gratis door de bedrijven werd verstrekt, niet langer meer kan. Een geneesmiddel dat reeds over een VHB beschikt kan nog worden gebruikt voor een niet-vergunde indicatie op grond van “off-label”-gebruik, maar zal worden afgeleverd onder de volledige verantwoordelijkheid van de behandelende arts en kan niet in aanmerking komen voor terugbetaling.