SÉNAT DE BELGIQUE BELGISCHE SENAAT
________________
Session 2008-2009 Zitting 2008-2009
________________
14 juillet 2009 14 juli 2009
________________
Question écrite n° 4-3821 Schriftelijke vraag nr. 4-3821

de Alain Destexhe (MR)

van Alain Destexhe (MR)

à la vice-première ministre et ministre des Affaires sociales et de la Santé publique

aan de vice-eersteminister en minister van Sociale Zaken en Volksgezondheid
________________
Traitements compassionnels - Myélofibrose - Remboursement - Suppression - Traitements à base d'érythropoïétine (EPO) Behandelingen in schrijnende gevallen - Myelofibrose - Terugbetaling - Afschaffing - Behandelingen met erythropoietine (EPO) 
________________
thérapeutique
soins de santé
maladie chronique
maladie du sang
ticket modérateur
assurance maladie
coût de la santé
gratuité des soins
geneeswijze
gezondheidsverzorging
chronische ziekte
bloedziekte
remgeld
ziekteverzekering
kosten voor gezondheidszorg
kosteloze medische verzorging
________ ________
14/7/2009Verzending vraag
(Einde van de antwoordtermijn: 14/8/2009)
29/9/2009Antwoord
14/7/2009Verzending vraag
(Einde van de antwoordtermijn: 14/8/2009)
29/9/2009Antwoord
________ ________
Question n° 4-3821 du 14 juillet 2009 : (Question posée en français) Vraag nr. 4-3821 d.d. 14 juli 2009 : (Vraag gesteld in het Frans)

Pourriez-vous me dire s'il est exact que certains traitements compassionnels, qui étaient gratuits, ont été supprimés et, si oui, pourquoi ? Sachant que la myélofibrose est une maladie chronique, pourquoi ce traitement, qui vise à permettre un confort de vie plus ou moins acceptable pour le patient, n'est plus remboursé ? Qu'en est-il des traitements à base d'érythropoïétine (EPO) ?

 

Kunt u mij zeggen of de terugbetaling van sommige behandelingen in schrijnende gevallen die gratis waren, werd afgeschaft en, zo ja, waarom? Myelofibrose is een chronische ziekte. Waarom wordt de behandeling, die de patiënt een min of meer aanvaardbaar levenscomfort kan bieden, niet meer terugbetaald? Hoever staat het met de behandelingen met erythropoietine (EPO)?

 
Réponse reçue le 29 septembre 2009 : Antwoord ontvangen op 29 september 2009 :

La myélofibrose primitive fait partie des syndromes myéloprolifératifs classiques. Elle associe le plus souvent une prolifération excessive de cellules sanguines anormales, une anémie, une splénomégalie et hépatomégalie (augmentation du volume de la rate et du foie) responsables de l’hématopoïèse extramédullaire (production des cellules du sang dans la rate et dans le foie). Cette maladie chronique est aussi caractérisée par un pic d’incidence vers 60 ans, un risque plus élevé de thromboses et un risque de se transformer en leucémie. L’incidence annuelle faible, environ 1 cas pour 100 000, permet de la classer parmi les maladies rares. Dans la moitié des cas on peut mettre en évidence une mutation chromosomique. En attendant le développement de traitements spécifiques, le traitement reste actuellement symptomatique et vise à diminuer l’anémie (EPO, thalidomide, prednisone, androgènes) ou l’hématopoïèse extramédullaire (hydroxyurée, splénectomie).

Les spécialités à base d’érythropoïétine ne sont pas autorisées en Belgique pour l’indication ‘myélofibrose’, et n’ont par conséquent jamais été remboursables via l’assurance soins de santé pour cette indication.

Les traitements à base d’érythropoïétine sont actuellement autorisés pour traiter différents cas d’anémie ou pour augmenter le volume des dons de sang autologue chez des malades participant à un programme de transfusions autologues différées.

D’autres indications peuvent éventuellement être soumises pour évaluation auprès de la division Enregistrement de l’ Agence fédérale des médicaments et des produits de santé (AFMPS) en vue d’une demande d’AMM ou alors auprès de la division Recherche et Développement de l’AFMPS en vue de réaliser un essai clinique afin d’avoir des preuves d’efficacité et d’innocuité de l’érythropoïétine.

Actuellement, les spécialités à base d’érythropoïétine sont donc uniquement remboursables au sein des indications officiellement autorisées et sous des conditions de remboursement déterminées (chapitre IV de la liste des spécialités remboursables de l’arrêté royal du 21 décembre 2001 fixant les procédures, délais et conditions concernant l’intervention de l’assurance obligatoire soins de santé et indemnités dans le coût des spécialités pharmaceutiques). De plus, il faut savoir que selon des études cliniques récemment publiées un traitement à base d’érythropoïétine n’est efficace que chez un nombre limité de patients atteints de myélofibrose, et n’a aucun effet sur l’évolution naturelle de la maladie.

Les traitements de «Compassionate Use» sont à la charge des firmes pharmaceutiques, qui doivent adresser à moi-même ou à mon représentant une demande de mise sur pied d’un programme de mise à disposition de médicaments pour des raisons compassionnelles, accompagnée de l’avis du Comité d’éthique.

Avant la transposition dans la législation belge des Directives et Règlements européens «Pharmaceutical Package», en particulier l’article 83 du Règlement européen 726/2004, il n’existait pas de cadre juridique pour des traitements dans le cadre d’un «Compassionate Use».

Par la loi du 1er mai 2006 portant révision de la législation pharmaceutique et son arrêté royal d’exécution du 14 décembre 2006 un cadre législatif plus large a été créé en Belgique pour les « programmes médicaux d’urgence », parallèlement au cadre légal pour le «Compassionate Use». Cette loi modifiait la loi du 25 mars 1964 sur les médicaments.

La loi du 25 mars 1964 sur les médicaments définit en son article 6quater, §1, 2°, la mise à disposition d’un médicament à usage humain en vue d’un usage compassionnel et en son article 6quater, §1, 3°, la mise à disposition d’un médicament à usage humain en vue de l’exécution d’un programme médical d’urgence (ou Medical Need Program, MNP). Son arrêté royal d’exécution fixe les critères d’éligibilité pour qu’un médicament puisse être utilisé dans le cadre d’un usage compassionnel ou d’un MNP.

Ces deux notions « nouvellement » définies dans notre législation s’appliquent en ce qui concerne l’usage compassionnel aux médicaments n’ayant pas encore d’autorisation de mise sur le marché (AMM), et en ce qui concerne les MNP aux médicaments ayant déjà une AMM. La raison pour laquelle il est possible qu’un traitement d’usage compassionnel précédemment dispensé à titre gratuit par les firmes puisse ne plus être possible est l’application du nouveau cadre légal qui répond à des critères d’éligibilité bien définis. Un médicament ayant déjà une AMM peut toujours être utilisé dans une indication non-autorisée dans le cadre d’un « off-label » use mais sera délivré sous l’entière responsabilité du médecin traitant et ne pourra pas bénéficier d’un remboursement.

Primaire myelofibrose maakt deel uit van de klassieke myeloproliferatieve aandoeningen. Het combineert meestal een excessieve proliferatie van abnormale bloedcellen, anemie, splenomegalie en hepatomegalie (vergroting van de milt en de lever), verantwoordelijk voor de extramedullaire hematopoïese (productie van bloedcellen in milt en lever). Deze chronische aandoening wordt ook gekenmerkt door een piek van gevallen rond 60 jaar, een verhoogd risico op trombose en het risico op transformatie naar leukemie. Door de lage jaarlijkse incidentie, ongeveer 1 geval per 100 000, kan de aandoening worden beschouwd als een zeldzame ziekte. In de helft van de gevallen is er sprake van een chromosomale mutatie. In afwachting van de ontwikkeling van specifieke behandelingen blijft de huidige behandeling symptomatisch en is die erop gericht de anemie (EOB, thalidomide, prednisone, androgenen) of de extramedullaire hematopoïese (hydroxyurea, splenectomie) te beperken.

De specialiteiten op basis van erytropoëtine zijn in België niet vergund voor de indicatie “myelofibrose” en zijn bijgevolg door de verzekering voor geneeskundige verzorging ook nooit vergoedbaar geweest voor deze indicatie.

De behandelingen op basis van erytropoëtine zijn op dit moment toegelaten voor de behandeling van diverse gevallen van anemie of om het volume te verhogen van autologe bloeddonaties bij patiënten die deelnemen aan een programma van uitgestelde autologe bloedtransfusies.

Verdere indicaties kunnen eventueel worden ingediend voor evaluatie bij de afdeling Registratie van het Federaal Agentschap voor geneesmiddelen en gezondheidsproducten (FAGG) met het oog op een aanvraag tot VHB of anders bij de afdeling Onderzoek en Ontwikkeling van het FAGG met het oog op de uitvoering van een klinische studie zodat een bewijs van de werkzaamheid en onschadelijkheid van erytropoëtine wordt bekomen.

Momenteel zijn specialiteiten op basis van erytropoëtine dus enkel vergoedbaar binnen de officieel vergunde indicaties en onder welbepaalde vergoedingsvoorwaarden (hoofdstuk IV van de lijst van vergoedbare specialiteiten van het koninklijk besluit van 21 december 2001 tot vaststelling van de procedures, termijnen en voorwaarden inzake de tegemoetkoming van de verplichte verzekering voor geneeskundige verzorging en uitkeringen in de kosten van farmaceutische specialiteiten). Overigens is het zo dat volgens de laatst gepubliceerde klinische studies een behandeling met erytropoëtine slechts werkzaam is bij een beperkt deel van de patiënten met myelofibrose en geen effect heeft op het natuurlijk verloop van de ziekte.

De behandelingen via “Compassionate Use” vallen ten laste van de farmaceutische bedrijven die een aanvraag tot uitvoering van een programma inzake het ter beschikking stellen van geneesmiddelen voor gebruik in schrijnende gevallen moeten richten aan mij of mijn afgevaardigde, vergezeld van het advies van een ethisch comité.

Vóór de transpositie van de Europese richtlijnen en verordeningen “Pharmaceutical Package”, in het bijzonder het artikel 83 van de Europese Verordening 726/2004, naar de Belgische wetgeving, bestond er geen juridisch kader voor behandelingen in het kader van “Compassionate use”.

Door de wet van 1 mei 2006 houdende de herziening van de farmaceutische wetgeving en het uitvoerend koninklijk besluit van 14 december 2006 werd in België naast het wettelijk kader voor “Compassionate Use”, parallel een ruimer wettelijk kader gecreëerd wat betreft een “Medical Need Program”. Deze wet wijzigde de wet van 25 maart 1964 op de geneesmiddelen

De wet van 25 maart 1964 op de geneesmiddelen definieert in artikel 6quater, §1, 2°, het ter beschikking stellen van een geneesmiddel voor menselijk gebruik voor gebruik in schrijnende gevallen en in artikel 6quater, §1, 3°, het ter beschikking stellen van een geneesmiddel voor menselijk gebruik met het oog op de uitvoering van een medisch noodprogramma (of Medical Need Program, MNP). Het uitvoeringsbesluit bepaalt de criteria volgens dewelke een geneesmiddel kan worden gebruikt in het kader van een gebruik in schrijnende gevallen of een MNP.

Deze twee “recent” in de wetgeving gedefinieerde begrippen zijn wat het gebruik in schrijnende gevallen betreft van toepassing op geneesmiddelen in afwachting van een vergunning voor het in de handel brengen (VHB), en wat de MNP’s betreft zijn deze begrippen van toepassing op geneesmiddelen die reeds een VHB bezitten. De toepassing van het nieuwe wettelijke kader, dat aan welomschreven criteria voldoet, is de reden waarom het mogelijk is dat een behandeling via het gebruik in schrijnende gevallen, die vroeger gratis door de bedrijven werd verstrekt, niet langer meer kan. Een geneesmiddel dat reeds over een VHB beschikt kan nog worden gebruikt voor een niet-vergunde indicatie op grond van “off-label”-gebruik, maar zal worden afgeleverd onder de volledige verantwoordelijkheid van de behandelende arts en kan niet in aanmerking komen voor terugbetaling.