S'agissant des maladies rares, un plan a été établi au niveau fédéral en 2013, mais on sait également que les reconnaissances des "fonctions maladies rares" ou encore le développement d'un réseau d'expertise doivent s'opérer au niveau régional.

Dans le domaine des maladies rares, il est crucial d'aller au-delà des frontières linguistiques et nationales; cette problématique donc est éminemment transversale.

Les patients atteints d'une maladie rare et leurs familles cherchent avant tout du soutien, comme le montre une étude coordonnée par plusieurs mutualités.

Celles-ci ont présenté le vendredi 28 février 2020 leurs premières conclusions à l'occasion de la journée des maladies rares du 29 février.

L'étude montre que les prestataires de soins s'occupent avant tout des aspects médicaux, comme les médicaments et le traitement.

Les patients et leurs familles souhaitent quant à eux plus d'information, de soutien psychosocial, de coordination et d'aide, qu'elle soit pratique ou financière. […] Les patients atteints de maladie rare consultent souvent de très nombreux prestataires de soins, jusqu'à 25 pour certaines maladies", relèvent les mutuelles.

Les charges pratiques sont parfois lourdes pour les malades et leurs proches, mais aussi pour les aidants proches qui ont moins de possibilités de travailler, doivent adapter leur quotidien et voient leurs revenus diminuer.

Les mutuelles plaident pour un point de contact permanent qui guiderait les familles dans leurs besoins de manière globale. Ce "case manager" pourrait alléger les tensions émotionnelles et réduirait l'isolement social des personnes concernées.

Même si les résultats finaux de l'étude ne seront disponibles qu'en mai 2020, j'aimerais cependant connaître votre point de vue quant à ces revendications.

Des contacts sont-ils pris avec vos collègues des entités fédérées afin de rencontrer les aspirations des personnes concernées?

Quel est l'état de la situation ? Disposez-vous d'informations supplémentaires quant à ce dossier?

L'étude que vous citez a été réalisée dans le cadre du projet européen EMRaDi, un partenariat entre les Mutualités chrétiennes, les Mutualités socialistes, le Centre des maladies rares d'Aix-la-Chapelle, l'hôpital universitaire de Maastricht, l'hôpital universitaire de Liège et l'organisation faîtière néerlandaise des patients atteints de maladies rares. Le rapport final a été publié en mars 2020, dont les principales conclusions et recommandations se situent à 3 niveaux :

– une approche holistique des soins, prenant en compte tous les besoins des personnes atteintes d’une maladie rare,

– des soins à distance (« télésoins ») transfrontaliers visant à favoriser l'accès des patients atteints d’une maladie rare à la meilleure expertise disponible, et

– une coordination et une solidarité structurées pour les maladies rares au niveau de l'UE avec la création d'une agence européenne des maladies rares chargée de créer des écosystèmes durables pour les maladies rares, en se concentrant sur la sensibilisation, l'amélioration de l'accès aux services sociaux et de santé et la promotion de la recherche scientifique.

Les éléments que vous mentionnez dans votre question ne sont pas nouveaux, et constituent en effet plusieurs obstacles auxquels sont confrontés les patients atteints d'une maladie rare.

Dans le cadre de la lutte contre les maladies rares, il est important d'organiser la coopération au niveau européen, étant donné la fragmentation et la dispersion de l’expertise. C'est pourquoi, en collaboration avec les États membres, la Commission européenne a lancé en 2017 les réseaux européens de référence (RER), des réseaux virtuels permettant à des équipes d'experts d’échanger des conseils et leur expertise sur des cas concrets de patients. En Belgique, 69 équipes d'experts de 10 hôpitaux participent actuellement à 23 des 24 RER.

Concernant l'agrément des fonctions « maladies rares » dans les hôpitaux en Belgique, je peux vous informer qu'à l'heure actuelle, 8 hôpitaux disposent d'une fonction « maladies rares » agréée. L'objectif est de parvenir à une approche plus coordonnée grâce à la mise en œuvre dans la pratique du fonctionnement de ces fonctions, où la collaboration et la concertation multidisciplinaires sont centrales. Les coordinateurs de ces fonctions « maladies rares » travaillent également ensemble à la mise en place de réseaux des maladies rares. En Flandre, onze réseaux spécifiques sont déjà actifs et incluent également une coopération avec la première ligne et d'autres hôpitaux.

Tout ceci devrait mener à une amélioration de la coordination des soins dispensés au patient et permet aussi une meilleure identification de l'expertise et de l'accessibilité des soins.

En ce qui concerne le soutien psychologique des patients atteints d'une maladie rare, ils peuvent également, à l’instar des autres patients atteints d’une maladie chronique, bénéficier d'un soutien psychologique de première ligne qui a été étendu depuis avril 2020 aux enfants et adolescents (- 18 ans) et aux personnes âgées (+ 65 ans). Les associations de patients peuvent également aider les patients atteints d’une maladie rare, tant en termes de soutien psychosocial et d'organisation de contacts avec d’autres patients dans la même situation qu’eux qu'en termes de partage d'informations.

Une aide financière supplémentaire pour les patients atteints d’une maladie rare est prévue grâce au statut des maladies rares, qui est accordé sous certaines conditions par l’INAMI aux patients atteints d’une maladie rare et donne droit au régime du tiers-payant et à une réduction du ticket modérateur dans le cadre du maximum à facturer.

Pour les patients atteints d'une maladie rare, une analyse des réalisations du Plan belge pour les maladies rares (2013) sera menée sous cette législature, en collaboration avec le Fonds maladies rares de la Fondation Roi Baudouin et l'association de patients pour les maladies rares (RadiOrg). Sur la base de cette analyse, il sera déterminé si de nouvelles mesures éventuelles sont nécessaires en fonction des besoins des patients.

Une concertation sur les maladies rares sera organisée avec les entités fédérées dans le cadre de la Conférence interministérielle qui se tiendra cette année.