La santé étant une compétence attribuée à la fois à l'État fédéral, aux Régions et aux Communautés, cette question, par sa transversalité, relève dès lors de la compétence du Sénat.

Dans le cadre de mes fonctions de sénatrice, mais également de députée wallonne membre effective de la commission de la Santé, de l'Environnement et de l'Action sociale, j'ai récemment été interpellée sur la prise en charge de patients atteints de l'achondroplasie en Belgique.

Il y a un an, le 29 janvier 2025, en réponse à la question orale à la Chambre des représentants nº 56001271C du député Patrick Prévot, vous aviez fait le point sur la prise en charge de l'achondroplasie ainsi que sur l'accès au médicament VOXZOGO (vosoritide), destiné aux enfants atteints de cette maladie rare (doc. Chambre, CRIV 56 COM 080 du 29 janvier 2025, p. 35-37).

À cette occasion, vous aviez notamment indiqué que:

– la firme BioMarin avait introduit une demande de remboursement auprès de la Commission de remboursement des médicaments (CRM) en mai 2023, avant de la retirer en décembre 2023;

– une nouvelle demande restait possible moyennant la présentation de données cliniques complémentaires;

– la Belgique travaillait à la mise en place d'un mécanisme d'accès précoce aux médicaments innovants dans le cadre du projet «early and fast equitable access», dont l'entrée en vigueur est prévue au plus tard le 1er janvier 2026;

– des efforts étaient en cours pour améliorer la prise en charge des maladies rares, notamment via les hôpitaux disposant d'une fonction «maladies rares» et la participation de la Belgique aux réseaux européens de référence (ERN).

Un an plus tard, et au regard des attentes persistantes des familles concernées, je souhaiterais faire le point sur l'évolution de ce dossier.

1) Dès lors, pourriez-vous m'indiquer si la firme BioMarin a, depuis lors, réintroduit une demande de remboursement du médicament VOXZOGO auprès de la Commission de remboursement des médicaments, ou si des contacts ont été pris entre l'administration et la firme en vue d'une telle réintroduction?

2) Dans l'hypothèse où aucune nouvelle demande n'aurait été déposée, quelles démarches ont été entreprises par vos services pour encourager un dialogue avec le laboratoire concerné?

3) Où en est concrètement le développement du projet «early and fast equitable access» et quelles perspectives celui-ci pourrait-il offrir, à court ou moyen terme, pour les enfants atteints d'achondroplasie?

4) Quelles avancées ont été réalisées au cours de l'année écoulée en matière de prise en charge multidisciplinaire de l'achondroplasie en Belgique, notamment en ce qui concerne l'accès à l'expertise spécialisée et la coordination des soins?

5) Enfin, dans le cadre de l'élaboration du futur plan national pour les maladies rares, quelle place spécifique est envisagée pour l'achondroplasie et pour l'amélioration de l'accès aux traitements innovants destinés aux enfants atteints de maladies rares?