(Fr.): Question posée en français - (N.): Question posée en néerlandais
Pouvez-vous me préciser quelles sont les conditions pour obtenir le remboursement de la spécialité Aldurazyme ?
Le patient doit-il subir un examen médical une ou plusieurs fois par an ?
Réponse : L'Aldurazyme ne fait l'objet d'un remboursement que si elle est utilisée pour le traitement enzymatique substitutif au long cours chez les patients présentant un diagnostic confirmé de mucopolysaccharidose de type I, à partir de l'âge de cinq ans, et ce afin de traiter les manifestations non neurologiques de la maladie, chez les bénéficiaires qui, préalablement à l'initiation du traitement avec la laronidase, ne présentent pas, ou ne présentaient pas, les critères d'exclusions suivants :
— sur le plan neuro-psychomoteur, en tenant compte du niveau attendu pour l'âge, un retard de développement ou une régression, entraînant un déficit incompatible avec une vie autonome, tel qu'il serait démontré par l'obtention d'un score supérieur à 11 points sur 21 lorsqu'on globalise l'évaluation du patient sur base des sept items représentant le 2e et le 3e piliers de l'Échelle médico-sociale figurant à l'annexe 1 de l'arrêté royal du 28 mars 2003 portant exécution des articles 47, 56septies et 63 des lois coordonnées relatives aux allocations familiales pour travailleurs salariés et de l'article 88 de la loi-programme (I) du 24 décembre 2002;
— une espérance de vie inférieure à six mois.
Le nombre de conditionnements remboursables tiendra compte d'une posologie maximum de 100 U par kg, par perfusion, administrée au maximum une fois par semaine.
Le remboursement est conditionné par la fourniture préalable au médecin-conseil :
— du protocole (uniquement pour la première demande);
— de l'analyse de l'activité enzymatique de l'a-L-iduronidase et/ou de l'analyse génétique d'ADN;
— du formulaire de demande ad hoc complété et signé par un médecin spécialiste attaché à un centre reconnu dans le cadre des conventions de rééducation de bénéficiaires souffrant d'une maladie métabolique monogénique héréditaire rare.
En complétant ce formulaire ad hoc, le médecin spécialiste susvisé, simultanément :
— mentionne les éléments relatifs au diagnostic;
— s'engage à assurer le suivi de certains éléments relatifs à l'évolution clinique du patient;
— pour les premières demandes, atteste de l'absence des critères d'exclusion susvisés;
— mentionne les éléments permettant d'identifier le centre reconnu susvisé auquel il est attaché ainsi que le pharmacien hospitalier de référence, collaborant avec le centre concerné;
— s'engage à tenir à la disposition du médecin-conseil les éléments de preuve confirmant les éléments attestés;
— s'engage à collaborer à l'enregistrement et la collecte des données codées relatives à l'évolution et au devenir du patient concerné.
Le remboursement est autorisé par le médecin-conseil par périodes de 12 mois, en application de la procédure visée aux articles 7, 8 et 9 de l'arrêté royal du 8 juillet 2004 relatif au remboursement des médicaments orphelins.
Sans préjudice des dispositions prévues par la procédure susvisée, le médecin-conseil, en cas de décision positive :
— attribue au bénéficiaire concerné un numéro spécifique unique et codé de façon à rendre impossible l'identification du bénéficiaire par des tiers. Dans ce numéro doit figurer l'identification de l'organisme assureur ainsi que les dates de début et de fin de période autorisée;
— communique au médecin demandeur susvisé le numéro unique attribué à son patient, ainsi que les dates de début et de fin de la période autorisée;
— communique au pharmacien hospitalier un document sur lequel figure l'identification du bénéficiaire et du médecin demandeur, avec les dates de début et de fin de la période autorisée.