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Hémophilie - Traitements - Prise en charge - Budget
maladie du sang
coût de la santé
thérapeutique
| 15/2/2012 | Envoi question |
| 28/9/2012 | Réponse |
Réintroduction de : question écrite 5-3777
L'hémophilie est une maladie congénitale et héréditaire de la coagulation sanguine, due à un déficit complet ou partiel d'un facteur de coagulation.
Dans le passé, les patients hémophiles devaient faire preuve d'une extrême prudence. Des progrès majeurs ont été réalisés au cours des dernières décennies dans le traitement de l'hémophilie.
Aujourd'hui, grâce à l'avènement des médicaments biotechnologiques, sûrs et performants, on ne meurt plus d'hémophilie. Des traitements existent pour prévenir ou retarder les complications. S'ils ne soignent pas l'hémophilie, ils permettent de bien la gérer et d'avoir une vie proche de la normale.
L'hémophilie affecte de multiples facettes de la santé. L'intervention de divers spécialistes (hématologues, infirmières, orthopédistes, kiné / physiothérapeutes, psychologues, assistants sociaux, dentistes et autres prestataires) est indispensable pour assurer une prise en charge de qualité et minimiser les conséquences sur la santé du déficit en facteur VIII et IX de la coagulation.
Outre le fait que cette affection reste encore largement méconnue du grand public, les défis à relever sont multiples, tenant compte que l'hémophilie est une maladie rare et coûteuse.
Mes questions à l'honorable ministre :
1) Quelles sont les données épidémiologiques précises dont vous disposez en matière d'hémophilie, notamment en matière de traitement ? Celles-ci correspondent-elles aux statistiques de l'Association de l'hémophilie qui dénombre 988 patients hémophiles A et B dont 241 de moins de dix-huit ans ?
2) Quelle est l'enveloppe budgétaire / budget global de l'hémophilie ? Quel est le coût des médicaments ? Quel est le pourcentage des produits recombinants par rapport aux produits plasmatiques ? Il y a-t-il une révision de classes envisagée ? Quel est le coût moyen d'une unité de facteur VIII en Belgique ?
3) Les prix des facteurs de coagulation sont-ils dans la moyenne européenne en Belgique ? Comptez-vous les revoir ?
4) Disposez-vous d'informations sur les études cliniques en cours en Belgique pour les facteurs de coagulation de nouvelle génération, à durée de vie prolongée, permettant aux patients de se perfuser moins souvent ?
5) Quelles mesures spécifiques ont-elles été prises pour cette maladie dans le cadre du Programme pour l'amélioration de la qualité de vie des personnes atteintes d'affections chroniques ?
6) L'Observatoire des maladies chroniques a été institué par la loi-programme du 22 décembre 2008 auprès du Conseil scientifique de l'Institut national d'assurance maladie-invalidité (INAMI). Existe-t-il un groupe de travail spécifique pour l'hémophilie ?
1) Tout d’abord, le programme « Priorité aux malades chroniques » comporte non seulement des mesures concrètes pour l’ensemble des malades chroniques mais aussi des mesures spécifiques par pathologie.
L’hémophilie est une maladie rare ; les mesures qui seront prises dans le cadre de nos obligations européennes concernant un « Plan pour les maladies rares » prévu pour 2013 (par exemple : registre, centres d’expertise) concerneront également cette maladie.
Il existe un groupe de travail « Hémophilie » au sein de la section scientifique de l’Observatoire des maladies chroniques. En 2007, la section scientifique a remis un rapport du groupe de travail contenant une proposition concrète de création de centres de référence pour l’hémophilie. L’arrêté royal relatif à la création de ces centres de référence sera finalisé prochainement. Celui-ci prévoit que le Comité de l’Assurance Soins de Santé à l’Institut National d’Assurance Maladie Invalidité (INAMI) pourra conclure des conventions d’une part avec un centre national de coordination de l’hémophilie et d’autre part avec des centres de traitement de l’hémophilie.
2) Un projet de convention avec des centres de référence a été élaboré sur base de l’article 56 de la loi relative à l’assurance obligatoire soins de santé et indemnités, coordonnée le 14 juillet 1994. Le projet de registre sera intégré au registre des maladies rares. L'Institut Scientifique de Santé publique a reçu pour mission d’effectuer un travail préparatoire et de formuler une proposition budgétisée pour la création d’un registre maladies rares.
Le projet a été soumis aux différentes instances cette année. L’Inspecteur des finances et le ministre du Budget ont émis des remarques. Le service compétent de l’INAMI a effectué les corrections demandées. Actuellement, le dossier est à nouveau examiné par les différentes instances qui doivent donner leur accord avant la publication.
Pour l’instant, l’ensemble des soins sont couverts par l’assurance obligatoire soins de santé. L’arrêté royal définissant les missions et les conditions à remplir par les centres de référence pour l’hémophilie est en cours de finalisation. La prise en charge globale des patients, avec rédaction d’un plan de traitement, un suivi par les prestataires de proximité et un travail en réseau des centres conventionnés avec les soins de première ligne, devrait garantir le suivi des soins et leur coordination. A ce stade, un trajet de soins « Hémophilie » n’apparait donc pas comme indispensable.
3) 4) Étant donné que beaucoup de patients hémophiles sont exclusivement soignés en milieu hospitalier et que les hôpitaux ne communiquent aucune donnée par patient, je ne peux vous donner de chiffres exacts au sujet du nombre de patients hémophiles en Belgique.
En outre, il convient de remarquer que certains médicaments administrés pour l’hémophilie sont également utilisés chez les patients atteints de la maladie de von Willebrand, une maladie du sang héréditaire. Le nombre de patients soignés en dehors de l’hôpital pour hémophilie et pour la maladie de von Willebrand s’élevait en 2010 à 321 patients dont 103 mineurs d’âge (données de Pharmanet).
En 2010, l’assurance obligatoire soins de santé et indemnités a dépensé 86,3 millions d'euros en médicaments pour l’hémophilie et la maladie de von Willebrand, dont 51,4 millions ont été consacrés aux médicaments délivrés dans les officines ouvertes au public.
Les facteurs de coagulation préparés avec la technologie acide désoxyribonucléique (ADN) recombinant sont plus souvent utilisés que les facteurs de coagulation préparés à partir de plasma d’origine humaine. 83 % des dépenses et 84 % du volume (calculé en DDD) proviennent des facteurs de coagulation préparés via la technique ADN recombinant.
La Commission de remboursement des médicaments (CRM) a entamé dès 2008 une révision par groupe pour tous les médicaments destinés à traiter l’hémophilie. Jusqu'à présent, il n’y a eu aucune proposition de modification des conditions de remboursement au sein de la CRM.
Le coût moyen d’une unité Factor VIII s’élève à 0,95 euro. C’est également le cas pour le coût moyen d’un facteur de coagulation préparé via la technologie (ADN) recombinant. Le coût moyen d’une unité de facteur de coagulation préparé à partir de plasma sanguin d’origine humaine est un peu moins élevé, à savoir 0,88 euro.
Le tableau 1 présente les dépenses INAMI (en euro), le volume (en DDD) et les dépenses INAMI par DDD des médicaments pour l’hémophilie par type d’officine dispensatrice et par type de processus de production pour l’année de délivrance 2010, tels qu’ils figurent dans Pharmanet (spécialités délivrées dans une officine ouverte au public et remboursés par l’INAMI) respectivement dans les Doc_PH (spécialités délivrées dans une pharmacie hospitalière et remboursées par l’INAMI).
Le tableau 2 présente les dépenses INAMI (en EUR), le volume (en DDD), les dépenses INAMI par DDD ainsi que les dépenses INAMI par unité du Factor VIII par officine ouverte au public, par pharmacie hospitalière et par type de processus de production pour l’année de délivrance 2010 ce, tels qu’ils figurent dans Pharmanet respectivement dans les Doc_PH (spécialités délivrées dans une pharmacie hospitalière et remboursées par l’INAMI).
5) Le Programme « Priorité aux Malades Chroniques » vise à améliorer l’accessibilité aux soins et la qualité de vie des personnes « malades chroniques » en général. De manière plus spécifique, les patients atteints d’hémophilie pourront bénéficier des mesures prises dans ce contexte (par exemple, le statut de malade chronique, …).
6) Un groupe de travail « hémophilie » a été constitué au sein du Comité scientifique des maladies chroniques (actuelle section scientifique de l’Observatoire des Maladies Chroniques) et ce, depuis le début des années 2000. Ce groupe est à l’origine du projet de convention avec des centres de référence pour l’hémophilie.