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Traitements compassionnels - Myélofibrose - Remboursement - Suppression - Traitements à base d'érythropoïétine (EPO)
thérapeutique
soins de santé
maladie chronique
maladie du sang
ticket modérateur
assurance maladie
coût de la santé
gratuité des soins
| 14/7/2009 | Envoi question (Fin du délai de réponse: 14/8/2009) |
| 29/9/2009 | Réponse |
Pourriez-vous me dire s'il est exact que certains traitements compassionnels, qui étaient gratuits, ont été supprimés et, si oui, pourquoi ? Sachant que la myélofibrose est une maladie chronique, pourquoi ce traitement, qui vise à permettre un confort de vie plus ou moins acceptable pour le patient, n'est plus remboursé ? Qu'en est-il des traitements à base d'érythropoïétine (EPO) ?
La myélofibrose primitive fait partie des syndromes myéloprolifératifs classiques. Elle associe le plus souvent une prolifération excessive de cellules sanguines anormales, une anémie, une splénomégalie et hépatomégalie (augmentation du volume de la rate et du foie) responsables de l’hématopoïèse extramédullaire (production des cellules du sang dans la rate et dans le foie). Cette maladie chronique est aussi caractérisée par un pic d’incidence vers 60 ans, un risque plus élevé de thromboses et un risque de se transformer en leucémie. L’incidence annuelle faible, environ 1 cas pour 100 000, permet de la classer parmi les maladies rares. Dans la moitié des cas on peut mettre en évidence une mutation chromosomique. En attendant le développement de traitements spécifiques, le traitement reste actuellement symptomatique et vise à diminuer l’anémie (EPO, thalidomide, prednisone, androgènes) ou l’hématopoïèse extramédullaire (hydroxyurée, splénectomie).
Les spécialités à base d’érythropoïétine ne sont pas autorisées en Belgique pour l’indication ‘myélofibrose’, et n’ont par conséquent jamais été remboursables via l’assurance soins de santé pour cette indication.
Les traitements à base d’érythropoïétine sont actuellement autorisés pour traiter différents cas d’anémie ou pour augmenter le volume des dons de sang autologue chez des malades participant à un programme de transfusions autologues différées.
D’autres indications peuvent éventuellement être soumises pour évaluation auprès de la division Enregistrement de l’ Agence fédérale des médicaments et des produits de santé (AFMPS) en vue d’une demande d’AMM ou alors auprès de la division Recherche et Développement de l’AFMPS en vue de réaliser un essai clinique afin d’avoir des preuves d’efficacité et d’innocuité de l’érythropoïétine.
Actuellement, les spécialités à base d’érythropoïétine sont donc uniquement remboursables au sein des indications officiellement autorisées et sous des conditions de remboursement déterminées (chapitre IV de la liste des spécialités remboursables de l’arrêté royal du 21 décembre 2001 fixant les procédures, délais et conditions concernant l’intervention de l’assurance obligatoire soins de santé et indemnités dans le coût des spécialités pharmaceutiques). De plus, il faut savoir que selon des études cliniques récemment publiées un traitement à base d’érythropoïétine n’est efficace que chez un nombre limité de patients atteints de myélofibrose, et n’a aucun effet sur l’évolution naturelle de la maladie.
Les traitements de «Compassionate Use» sont à la charge des firmes pharmaceutiques, qui doivent adresser à moi-même ou à mon représentant une demande de mise sur pied d’un programme de mise à disposition de médicaments pour des raisons compassionnelles, accompagnée de l’avis du Comité d’éthique.
Avant la transposition dans la législation belge des Directives et Règlements européens «Pharmaceutical Package», en particulier l’article 83 du Règlement européen 726/2004, il n’existait pas de cadre juridique pour des traitements dans le cadre d’un «Compassionate Use».
Par la loi du 1er mai 2006 portant révision de la législation pharmaceutique et son arrêté royal d’exécution du 14 décembre 2006 un cadre législatif plus large a été créé en Belgique pour les « programmes médicaux d’urgence », parallèlement au cadre légal pour le «Compassionate Use». Cette loi modifiait la loi du 25 mars 1964 sur les médicaments.
La loi du 25 mars 1964 sur les médicaments définit en son article 6quater, §1, 2°, la mise à disposition d’un médicament à usage humain en vue d’un usage compassionnel et en son article 6quater, §1, 3°, la mise à disposition d’un médicament à usage humain en vue de l’exécution d’un programme médical d’urgence (ou Medical Need Program, MNP). Son arrêté royal d’exécution fixe les critères d’éligibilité pour qu’un médicament puisse être utilisé dans le cadre d’un usage compassionnel ou d’un MNP.
Ces deux notions « nouvellement » définies dans notre législation s’appliquent en ce qui concerne l’usage compassionnel aux médicaments n’ayant pas encore d’autorisation de mise sur le marché (AMM), et en ce qui concerne les MNP aux médicaments ayant déjà une AMM. La raison pour laquelle il est possible qu’un traitement d’usage compassionnel précédemment dispensé à titre gratuit par les firmes puisse ne plus être possible est l’application du nouveau cadre légal qui répond à des critères d’éligibilité bien définis. Un médicament ayant déjà une AMM peut toujours être utilisé dans une indication non-autorisée dans le cadre d’un « off-label » use mais sera délivré sous l’entière responsabilité du médecin traitant et ne pourra pas bénéficier d’un remboursement.